癌症研究提振这些小型生物技术公司

红血细胞。(Dreamstime)

关键要点

• Terns Pharmaceuticals的白血病药物TERN-701在早期临床试验中，近75%的患者癌细胞数量减少了超过99%。
• Arcellx的多发性骨髓瘤细胞疗法疗效与现有疗法相当，但副作用更少，导致其股价上涨13%。
• Legend Biotech的股价下跌超过10%，原因是Arcellx的同类多发性骨髓瘤疗法表现强劲。

Terns Pharmaceuticals本周公布的早期临床试验结果，使其白血病药物疗效超出许多医生和投资者的预期。

Terns股价因癌症细胞数量在近四分之三的38名接受治疗的白血病患者中下降超过99%，且该药物为每日一次口服药片，上涨了50%。这一疗效几乎是Novartis的类似药物Scemblix的两倍，后者已实现年销售额达十亿美元。

Arcellx也在美国血液学会会议（Orlando, Fla.）上公布了研究结果，股价上涨13%。其多发性骨髓瘤细胞疗法的决定性试验显示，疗效与Legend Biotech的现有疗法相当，但副作用更少。Legend Biotech的股价则下跌超过10%。

在Terns的Phase 1试验中，所有患者均患有对至少三种先前治疗（包括Novartis的Scemblix）产生抗性的慢性髓系白血病。Terns药物（代号TERN-701）和Scemblix均为第二代抑制癌细胞生长促进因子酪氨酸激酶的药物。在早期试验中，Terns药物表现更优，副作用更少，且无需避免特定食物。

威廉·布莱尔分析师Andy Hsieh形容Terns药物的疗效为“前所未有”。他指出，罕见有研究性药物能同时在临床疗效和安全性上实现明确改善，同时提供患者更便捷的每日给药方案，且无饮食影响。

Terns股价今年从5美元飙升至42.70美元，这使其成为寻求大型制药公司收购的分析师们的新宠。该药物目前仍处于临床试验早期阶段，其在患者疾病早期使用时的表现及癌症抑制的持续性尚不明确。

不过，Terns的看涨者仍预测其市场潜力巨大。

Oppenheimer的Jay Olson称TERN-701为“比Scemblix更优的Me-Much-Better”，并指出Novartis现在预计Scemblix年峰值销售额将达40亿美元。他认为Terns的股价应达到58美元。

美国血液学会会议的另一亮点是周六公布的anito-cel的决定性Phase 3试验，这是Arcellx用于治疗多发性骨髓瘤的疗法。该疗法与Gilead Sciences合作开发，是一种所谓的CAR-T疗法，通过提取患者T细胞并加以改造以靶向癌细胞。CAR-T疗法已成为癌症突破性进展，也开始对自身免疫性疾病如狼疮和多发性硬化症产生影响。

在约100名癌症进展至三种或以上其他治疗无效的患者中，Arcellx的CAR-T疗法使约四分之三的患者实现可测量的癌症消除，并在多数患者中持续抑制长达两年。这一疗效与Legend Biotech及其合作伙伴Johnson & Johnson自2022年上市的类似CAR-T疗法Carvykti大致相当。Carvykti今年的销售额预计将超过10亿美元。

Arcellx研究人员指出，其疗法对神经和血细胞的副作用比Legend的Carvykti更轻。他们计划于明年申请市场批准。威廉·布莱尔分析师Sami Corwin认为，Arcellx的疗法将成为行业最佳，给予该股“买入”评级。

Legend Biotech仍有一些支持者。

“战斗仍在继续，”Raymond James的Sean McCutcheon写道，他指出Carvykti在多发性骨髓瘤治疗中长期使用的证据使医生对治疗的持续性更有信心。在五年后，约三分之一的Carvykti患者癌症仍处于控制状态。美国血液学会会议展示的研究显示，CAR-T治疗越早开始，疗效越佳。

Legend股价本周因面临Arcellx/Gilead CAR-T疗法的挑战，从28美元跌至24美元。但McCutcheon仍维持“买入”评级，并认为Legend股价有望上涨至86美元。

致信Bill Alpert，邮箱：william.alpert@barrons.com