FDA批准令诺华基因疗法迎来更大市场

诺华位于瑞士巴塞尔的总部。 （Sedat Suna/Getty Images）

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准诺华基因疗法Zolgensma的一种新版本，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）婴儿，现在也允许年长患者使用该疗法。

这一批准于周一晚公布，使诺华得以在基因治疗这一充满挑战的领域继续拓展其罕见的商业成功。上周在一次投资者活动上，诺华首席执行官Vas Narasimhan表示，这种新版本“有望成为数十亿美元级别的药品”。

Zolgensma去年销售额为12亿美元。FactSet追踪的分析师普遍预期，该药的新版本2027年销售额将达到5.1亿美元。

Zolgensma于2019年获得FDA批准，仅限2岁以下儿童使用。新版本名为Itvisma，由诺华销售，适用于2岁及以上SMA患者。

“今日的批准展现了基因疗法的强大潜力，并为SMA疾病谱系中的患者提供了治疗机会，”FDA首席医疗与科学官、生物制品评价与研究中心主任Vinay Prasad在一份声明中表示。

脊髓性肌萎缩症是由基因突变导致运动神经元功能障碍引起的，这些神经元控制肌肉运动。患者会逐渐出现肌肉无力和萎缩，部分形式会导致死亡。新批准的Itvisma和Zolgensma均通过递送正常基因副本，以产生保护和维持运动神经元的蛋白质。

两款诺华药物含相同活性成分，但浓度不同。Itvisma通过脊髓腔注射，而Zolgensma则是通过静脉注射。

诺华美国存托凭证在周二上涨2.5%，今年累计涨幅达33%。

诺华周二表示，Itvisma的标价为259万美元，而Zolgensma为250万美元。与Biogen和罗氏等竞争对手的药物相比，这些药物每年数百万美元的定价不同，Itvisma和Zolgensma均为一次性治疗。

诺华在一份声明中告诉《巴伦周刊》，Itvisma在美国的定价“比现有治疗方案10年的总费用低35%至46%”。

尽管过去十年来基因疗法备受瞩目，但其商业成功的可能性至今仍“基本未实现”。尽管部分项目因患者死亡而被终止，其他项目却未能找到市场需求。今年2月，辉瑞在上市不到一年后便将其血友病基因疗法撤市，理由是市场接受度低。

Zolgensma仍是唯一真正实现商业成功的基因疗法。Zolgensma和Biogen的Spinraza两款药物的上市，彻底改变了医生对脊髓性肌萎缩症的应对方式。

在药物上市前，对于出生即患该病的儿童，几乎没有可用的治疗方法。现在，医生会在新生儿筛查脊髓性肌萎缩症，而Zolgensma已显示出能够长期阻止疾病进展的效果。

Zolgensma最初获批仅限于最年幼的患者。随着患者年龄增长，基因治疗变得更为困难，因为治疗往往需要更高剂量的灭活病毒来递送替换基因，这可能引发安全问题。而诺华选择将Itvisma直接注射至脊髓液，从而避免了更高剂量的需求。

Itvisma的新批准基于一项名为STEER的III期临床试验，该试验对2至17岁的患者进行测试，结果显示在运动功能指标上具有统计学意义的改善。诺华未对成人进行试验，但FDA表示，该公司“已提供充分理由支持将适应症扩展至成人”。

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