镰刀型贫血症临床试验结果Mixed ResultsAgios股价下跌48%

(Dreamstime)

关键要点

• Agios制药公司针对镰刀型贫血症的Pyrukynd临床试验达到了增加血红蛋白的首要目标，但未显示出显著减少疼痛发作或疲劳症状。
• 面对试验混合结果，Agios股价下跌48%，但公司仍计划向美国食品药品监督管理局（FDA）申请Pyrukynd用于镰刀型贫血症患者的批准。
• 试验显示，接受Pyrukynd治疗的患者中有40.6%实现了血红蛋白反应，而安慰剂组仅为2.9%，但14%的疼痛发作减少幅度未达到统计学显著性。

数周以来，生物技术投资者一直在等待Agios制药公司Pyrukynd片剂针对镰刀型贫血症的大型晚期临床试验结果。

Pyrukynd目前已获批用于治疗一种较少见的血液疾病，但镰刀型贫血症是一种广泛且严重的疾病，多数患者为美国非裔和非裔美国人，治疗选择有限，而成功试验将为Agios打开一个巨大的市场。

上周，Cantor Fitzgerald分析师Eric Schmidt称该试验结果“是今年生物技术行业最大的剩余事件之一”。

Agios公司在周三公布了试验结果，结果为混合型。试验达到了提高患者血液中血红蛋白浓度的目标，但接受药物治疗的患者每年疼痛发作次数的减少并未达到统计学意义，疲劳症状也未显著改善。

换句话说，药物看起来应有效，但大多数患者并未感受到明显差异。

周三交易中，Agios股价下跌48%，报23.50美元。公司表示，尽管临床结局无统计学显著改善，仍计划向美国食品药品监督管理局（FDA）申请批准该药物用于镰刀型贫血症患者。

“根据当前产品特性，我们看到了非常有吸引力的商业机会，”Agios首席医学官兼研发负责人Sarah Gheuens在周三早些时候的投资者电话会议上表示，“当然，我们仍需与FDA沟通，但机会依然对我们非常、非常有吸引力。”

该公司还表示计划削减成本。“我们将采取主动措施降低运营开支，以延长现金储备，”Agios首席执行官Brian Goff在电话会议上表示。公司截至第三季度末持有13亿美元现金。

美国食品药品监督管理局（FDA）于2022年首次批准Agios的Pyrukynd用于治疗一种罕见的遗传性疾病——丙酮酸激酶缺乏症引起的溶血性贫血，预计将在下个月决定是否批准该药物用于另一种血液疾病——地中海贫血。

然而，若获得镰刀型贫血症的批准，将对该公司产生重大影响，因为目前除Pyrukynd外，Agios没有其他已获批产品。Schmidt今年早些时候在其报告中指出，他预计到2035年该药物总销售额为24亿美元，其中160亿美元将来自镰刀型贫血症适应症。

镰刀型贫血症是一种遗传性血液疾病，导致血红蛋白结构异常，可引发剧烈疼痛发作，甚至住院。目前治疗选择有限，去年，辉瑞（Pfizer）因安全问题撤回了其镰刀型贫血症治疗药物Oxbryta。

Pyrukynd针对镰刀型贫血症的临床试验招募了约200名患者。一年后，药物组中40.6%的患者实现了血红蛋白反应，即其血液中血红蛋白浓度显著升高，而安慰剂组仅为2.9%。

然而，试验的第二个关键指标是每年镰刀型贫血症疼痛发作的平均次数。安慰剂组每年为3.05次发作，药物组为2.62次。公司表示，14%的降幅未达到统计学显著性，但指出“趋势偏向药物组”。

在疲劳测量工具Promis Fatigue 13a上，安慰剂组与药物组之间的评分变化无统计学显著差异。

公司表示，在接受Pyrukynd治疗且血红蛋白浓度改善的患者中，其每年疼痛发作次数较低。

当前问题是FDA将如何解读Pyrukynd的数据。

“镰刀型贫血症领域未被满足的需求巨大，FDA很可能将表现出灵活性，”Schmidt在周三的报告中写道。

致信Josh Nathan-Kazis，邮箱：josh.nathan-kazis@barrons.com