为什么乌尔特拉基因药业股票暴跌42%，接下来会发生什么？

乌尔特拉基因药业正在研发一种用于治疗脆骨病的实验性疗法。（Dreamstime）

关键要点

• 乌尔特拉基因药业的股票在实验性脆骨病治疗药物塞特鲁素单抗（setrusumab）晚期临床试验失败后暴跌42%。
• 尽管试验失败，一些华尔街分析师仍对乌尔特拉基因药业的股票持乐观态度。
• 尽管在两项III期临床试验中观察到患者骨密度有所改善，但塞特鲁素单抗未能显著减少骨折发生率。

乌尔特拉基因药业的股票本周暴跌，原因是其用于罕见遗传性骨病的实验性疗法在晚期临床试验中失败。但华尔街分析师表示，该股票仍存在投资价值。

乌尔特拉基因药业股票周一暴跌42%，公司报告了其药物塞特鲁素单抗的两项III期临床试验结果，该药物用于治疗脆骨病（或称骨质脆弱症）。

周二，该股票反弹，早盘上涨9.8%至21.66美元，但相比周五收盘价仍下跌36.6%。乌尔特拉基因药业的较小、伦敦上市的合作伙伴Mereo BioPharma Group，周一股价暴跌88%，周二下跌1.9%。

此前已有迹象表明试验进展不顺利。7月，乌尔特拉基因药业和Mereo的股价曾大幅下跌，原因是两家公司未提前终止试验，意味着该药物未能快速展现出压倒性疗效。

然而，分析师们仍保持乐观。此前关于塞特鲁素单抗的数据表现良好，显示患者骨密度显著改善。分析师认为，该试验设计旨在衡量患者年骨折率的下降，因此有望获得积极结果。

然而，周一，两家公司宣布试验失败，华尔街分析师纷纷表达歉意。

“我们承认，我们做出了错误判断，”Cantor分析师Kristen Kluska周一写道。Kluska目前对乌尔特拉基因药业和Mereo均给予“超配”评级。

乌尔特拉基因药业表示，在一项名为“Orbit”的III期试验中，将塞特鲁素单抗与安慰剂进行比较，结果显示，接受药物治疗的患者年骨折率未出现统计学意义上的显著改善。

另一项名为“Cosmic”的试验，将塞特鲁素单抗用于儿童患者，与已批准用于改善骨密度的药物进行比较，同样未观察到年骨折率的统计学显著改善。

尽管两项试验中患者骨密度均有所改善，但在“Orbit”试验中，骨密度提升并未与骨折率下降相关联；在“Cosmic”试验中，接受药物治疗的患者年骨折率确实有所下降，但降幅未达到统计学显著性。

这构成了一种矛盾。骨密度更高、更坚固的骨骼应发生更少骨折，但这一逻辑似乎并未成立。

脆骨病患者因骨密度降低而易发生骨折。Cantor的Kluska周一曾质疑，如果骨密度改善足以支持该药物获批，即使试验未显示骨折率下降，是否仍可为罕见病适应症开辟前景。

“如果公司能证明[骨密度]改善与临床获益相关，这是否足以成为罕见病适应症无疗法情况下前进的路径？”Kluska写道。“我们对前景的信心大幅下降，但尚未准备放弃。”

乌尔特拉基因药业表示，将继续审阅试验结果，但同时将“迅速制定并实施重大成本削减措施”。

该公司目前拥有四种获批产品，分析师预计其2025年销售额将达到6.55亿美元。此外，该公司还预计将在另一项III期试验中获得安杰曼综合征治疗药物的初步结果，安杰曼综合征是另一种罕见遗传病。

塞特鲁素单抗曾被视为乌尔特拉基因药业的重要产品。当前FactSet的共识预测显示，到2030年，塞特鲁素单抗的销售额将达到3.17亿美元，约占公司当年总销售额的14%。

分析师对塞特鲁素单抗未来前景看法不一，但普遍不愿放弃对该公司股票仍有上升空间的信心。TD Cowen分析师Yaron Werber在周一的报告中称此次抛售是“买入机会”，并指出乌尔特拉基因药业研发管线中的安杰曼综合征治疗药物。安杰曼综合征试验数据预计将在明年第二季度公布。

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